德国国家法定医疗保险基金协会与BioMarinPharmaceutical达成了为期三年的协议，为重度血友病a患者提供基因疗法的报销。
问题一：德国国家法定医疗保险基金协会与BioMarinPharmaceutical达成了什么协议？
答案一：德国国家法定医疗保险基金协会与BioMarinPharmaceutical达成了为期三年的协议，为重度血友病a患者提供Roctavianvaloccogeneroxaparvovecrvox基因疗法的报销。
问题二：BioMarinPharmaceutical的基因疗法在德国的价格是多少？
答案二：BioMarinPharmaceutical的基因疗法在德国的价格为每瓶28,93353欧元，约合31,780美元。
问题三：BioMarinPharmaceutical估计每年每位患者需要花费多少钱？
答案三：根据BioMarinPharmaceutical的估计，每年每位患者需要花费约为90万美元。
问题一：科伦博泰的RET小分子激酶抑制剂获得了什么认定？
答案一：科伦博泰的RET小分子激酶抑制剂A400KL590586，EP0031获得了美国食品药品监督管理局FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗RET融合阳性实体瘤。
问题二：这是科伦博泰今年获得的第几个FDA孤儿药资格认定的在研药物？
答案二：这是科伦博泰今年获得的第一个FDA孤儿药资格认定的在研药物。
问题三：今年国内已有多少个获得FDA批准的孤儿药？
德国将为血友病患者提供罕见病基因疗法报销
答案三：今年国内已有23个获得FDA批准的孤儿药。
问题一：ArcturusTherapeutics的候选mRNA药物ARCT032获得了什么认定？
答案一：ArcturusTherapeutics的候选mRNA药物ARCT032获得了美国食品和药物管理局FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗囊性纤维化CF。
问题二：ARCT032是如何递送至肺部的？
答案二：ARCT032利用Arcturus专有的LUNAR脂质纳米颗粒雾化制剂平台将编码CFTR蛋白的mRNA以雾化吸入的形式递送至肺部。
问题三：ARCT032的作用是什么？
答案三：ARCT032的作用是恢复CFTR活性并减少囊性纤维化CF患者肺部的病变。
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